地中海贫血症又成为珠蛋白生成障碍性贫血，因为手里的发现位于地中海区，因此而得名。目前全球有8000万名地中海贫血症携带者，其中每年超过6万人次的新生儿出生。在中国这种病症的发生主要聚集在广东、广西、四川、云南等省份。

　　在20世纪初因为得不到很好的治疗地贫患者死亡率一般超不过12周岁。随着近年来基因和干细胞研发不断进步，干细胞治疗低频获得了很好的效果，被称为唯一的治疗方法。

　　地贫病症在传统治疗方式主要是长期输血或除铁对症治疗，虽然可以延缓生命，但不能根治这种疾病长期的输血或者除铁治疗，对于一般的家庭是一笔不小的经济支出。对于长期输血的患者，体内的含铁量过载对身体的肝脏心脏中枢神经和内分泌系统都会造成一定的损伤，严重的情况会出现出学生心力衰竭威胁生命。同时长期输血治疗会增加身体患乙型肝炎病毒、巨细胞病毒、艾滋病病毒等感染的风险。

　　干细胞治疗是将身体的正常珠蛋白基因功能调节，有效的调节和矫正地中海贫血症患者体内的血红蛋白表达，从而产生永久性的治疗。

　　目前临床成功应用采用异体造血干细胞治疗地贫，患者通过造血干细胞的治疗改善贫血症，同时避免了长期输血和除铁的质量风险。而造血干细胞的来源主要是来自新生儿脐带血内。一般情况下脐带血会作为医疗垃圾处理，而很多人不太了解脐带血中含有大量的造血干细胞。造血干细胞可以分化成血液细胞，主要用于白血病、再生障碍性贫血和地中海贫血症。